3月27日，在2025中關(guān)村論壇年會開幕式上，10項重大科技成果發(fā)布。其中，健達九州（北京）生物科技有限公司研發(fā)的“基于光敏蛋白的基因治療技術(shù)”入選。預(yù)計今年，這款能開啟盲人新“視界”的新藥就將正式進入臨床試驗階段，向造福廣大患者的目標(biāo)再進一步。
只需向眼部玻璃體腔內(nèi)打一針，手術(shù)全程不過半小時，部分視覺障礙患者就有機會重見光明。實現(xiàn)這場“魔術(shù)”的關(guān)鍵，是北京腦科學(xué)與類腦研究所所長羅敏敏團隊找到的一種最新光遺傳學(xué)工具。
在人類視網(wǎng)膜上，感光細(xì)胞是接收光信號的第一道關(guān)卡，神經(jīng)節(jié)細(xì)胞則是“翻譯官”，將光信號轉(zhuǎn)化為電信號，再傳到大腦。一些患者由于感光細(xì)胞“罷工”而失明，例如一種名為視網(wǎng)膜色素變性的罕見病患者，他們的視網(wǎng)膜發(fā)生病變，但后續(xù)的神經(jīng)通路依然完好，這就給了科研人員“扭轉(zhuǎn)乾坤”的機會。
“身材”僅有二三十納米的基因載體，帶著特定的編碼基因穿越眼球，直抵視網(wǎng)膜后方的神經(jīng)節(jié)細(xì)胞。在這里，基因可以持續(xù)不斷地表達為新型光敏蛋白，代替受損的感光細(xì)胞，而讓神經(jīng)節(jié)細(xì)胞重新活躍起來，對光產(chǎn)生反應(yīng)——患者就能重見光明。
為了推動這項基礎(chǔ)研究成果盡快實現(xiàn)藥物轉(zhuǎn)化，北京腦所成立了健達九州公司。“我們招募了9位視覺障礙患者，他們都已經(jīng)失明數(shù)年甚至更久，有這樣的機會，他們愿意一試。”健達九州公司副總經(jīng)理于濤說，去年，這款新藥的臨床研究取得了令人驚喜的效果。在首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京天壇醫(yī)院，9位受試者接受眼部藥物注射，一段時間后，他們都在一定程度上恢復(fù)了感光能力。
其中，一位50余歲的女性患者恢復(fù)效果最為顯著。“接受治療后，她又一次在陽光下看到了女兒眨動的眼睛。她的孫子已經(jīng)14歲，去年，她也第一次模模糊糊看到了孫子的臉。”講述著與患者交流的細(xì)節(jié)，于濤滿心感慨。而這些成果僅僅是開始，隨著光敏蛋白在體內(nèi)持續(xù)表達，患者的感光能力會持續(xù)改善，“感光能力的出現(xiàn)只是‘從0到1’，我們更希望看到，患者的生活質(zhì)量能因此提升，也就是實現(xiàn)‘從1到10’的過程。”
預(yù)計2025年內(nèi)，這款藥物將正式走入臨床試驗階段。“我國僅視網(wǎng)膜色素變性的患者就有四五十萬人，老年干性黃斑變性的患者則有百余萬人，哪怕他們僅能用藥恢復(fù)模糊的視覺，生活狀態(tài)都能實現(xiàn)一個飛躍。”于濤期待，藥物上市的進程能快些，再快些，讓更多視覺障礙患者能重見光明。
3月27日，在2025中關(guān)村論壇年會開幕式上，10項重大科技成果發(fā)布。其中，健達九州（北京）生物科技有限公司研發(fā)的“基于光敏蛋白的基因治療技術(shù)”入選。預(yù)計今年，這款能開啟盲人新“視界”的新藥就將正式進入臨床試驗階段，向造福廣大患者的目標(biāo)再進一步。
只需向眼部玻璃體腔內(nèi)打一針，手術(shù)全程不過半小時，部分視覺障礙患者就有機會重見光明。實現(xiàn)這場“魔術(shù)”的關(guān)鍵，是北京腦科學(xué)與類腦研究所所長羅敏敏團隊找到的一種最新光遺傳學(xué)工具。
在人類視網(wǎng)膜上，感光細(xì)胞是接收光信號的第一道關(guān)卡，神經(jīng)節(jié)細(xì)胞則是“翻譯官”，將光信號轉(zhuǎn)化為電信號，再傳到大腦。一些患者由于感光細(xì)胞“罷工”而失明，例如一種名為視網(wǎng)膜色素變性的罕見病患者，他們的視網(wǎng)膜發(fā)生病變，但后續(xù)的神經(jīng)通路依然完好，這就給了科研人員“扭轉(zhuǎn)乾坤”的機會。
“身材”僅有二三十納米的基因載體，帶著特定的編碼基因穿越眼球，直抵視網(wǎng)膜后方的神經(jīng)節(jié)細(xì)胞。在這里，基因可以持續(xù)不斷地表達為新型光敏蛋白，代替受損的感光細(xì)胞，而讓神經(jīng)節(jié)細(xì)胞重新活躍起來，對光產(chǎn)生反應(yīng)——患者就能重見光明。
為了推動這項基礎(chǔ)研究成果盡快實現(xiàn)藥物轉(zhuǎn)化，北京腦所成立了健達九州公司。“我們招募了9位視覺障礙患者，他們都已經(jīng)失明數(shù)年甚至更久，有這樣的機會，他們愿意一試。”健達九州公司副總經(jīng)理于濤說，去年，這款新藥的臨床研究取得了令人驚喜的效果。在首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京天壇醫(yī)院，9位受試者接受眼部藥物注射，一段時間后，他們都在一定程度上恢復(fù)了感光能力。
其中，一位50余歲的女性患者恢復(fù)效果最為顯著。“接受治療后，她又一次在陽光下看到了女兒眨動的眼睛。她的孫子已經(jīng)14歲，去年，她也第一次模模糊糊看到了孫子的臉。”講述著與患者交流的細(xì)節(jié)，于濤滿心感慨。而這些成果僅僅是開始，隨著光敏蛋白在體內(nèi)持續(xù)表達，患者的感光能力會持續(xù)改善，“感光能力的出現(xiàn)只是‘從0到1’，我們更希望看到，患者的生活質(zhì)量能因此提升，也就是實現(xiàn)‘從1到10’的過程。”
預(yù)計2025年內(nèi)，這款藥物將正式走入臨床試驗階段。“我國僅視網(wǎng)膜色素變性的患者就有四五十萬人，老年干性黃斑變性的患者則有百余萬人，哪怕他們僅能用藥恢復(fù)模糊的視覺，生活狀態(tài)都能實現(xiàn)一個飛躍。”于濤期待，藥物上市的進程能快些，再快些，讓更多視覺障礙患者能重見光明。
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